Začiatkom tohto roku si vedec Martin Tolar odskočil zasurfovať na obľúbený Havaj, na vlne úspechu sa však vezie predovšetkým jeho prelomový projekt usilujúci sa o doteraz neexistujúci liek na Alzheimerovou chorobou. A posledné vlnobitie teraz posunulo Tolara k senzačnému cieľu zase o kus bližšie.
Český neurológ, ktorý podniká so svojou firmou Alzheon v Spojených štátoch, sa totiž len včera (8. februára 2022) pochválil s výsledkami druhej klinickej štúdie tablety ALZ-801.
Označil ich za prevratné a uviedol: „ALZ-801 je pravdepodobne prvý perorálny prostriedok, ktorý môže spomaliť, alebo dokonca zastaviť Alzheimerovu chorobu, či zabrániť jej prepuknutiu u zdravých jedincov, u ktorých existuje riziko ochorenia.“
Aj keď to tak spočiatku nevyzeralo, zrejme nás čaká prelomový objav. Tým by bol zavŕšený aj rozprávkový príbeh Martina Tolara, ktorý pred 30 rokmi pricestoval do Ameriky s kufrom slovníkov, pretože nevedel poriadne anglicky, a teraz má na dosah liek, ktorý sa márne hľadá viac ako sto rokov.
Čo hovoria nádejné výsledky štúdie?
„Náš liek môže mať valuáciu desiatok miliárd dolárov,“ tvrdí Tolar o pilulke, ktorú by mohli v blízkej budúcnosti užívať vďační pacienti. Zatiaľ to však bol jej vývoj, ktorý zhltol viac ako pol miliardy dolárov.
Medzi investormi Alzheonu sú aj Česi, tí sa na celkovom objeme vložených peňazí podieľajú zhruba piatimi percentami.
Čoho presne sa však aktuálna správa o veľmi nádejných výsledkoch ALZ-801 týka? Ľuďom zaradeným do štúdie zredukovala tabletka o 29 percent výskyt proteínu zvaného pTau181, ktorého zvýšená prítomnosť sa objavuje práve u pacientov trpiacich alzheimerom.
„Zníženie proteínu sprevádza aj zlepšenie pamäte u pacientov liečených ALZ-801 počas šiestich mesiacov,“ konštatuje Tolar.
Testy pamäte
Práve devastujúcim účinkom na pamäť, chápanie, orientáciu a vnímanie samého seba je Alzheimerova choroba desivá. Sám Tolar nesúhlasí s prirovnaním, že takýto človek je ako dieťa, pretože jeho stav je oveľa horší. Vo finálnej fáze podľa neho nie je duchom na tomto svete.
Pád do deštrukcie osobnosti je navyše rýchly: počas roka či dvoch chorý spadne z relatívne mierneho klinického štádia do fázy, keď sa nie je schopný postarať sám o seba.
„Ľudia liečení ALZ-801 preukázali významný kognitívny zisk oproti východiskovému stavu na testoch pamäte, čo ukazuje zlepšenie v priebehu liečby,“ oznámil dnes Martin Tolar.
Už o pár rokov
„Sme na ceste priniesť mimoriadne účinnú a dobre tolerovanú liečbu miliónom ľudí na celom svete trpiacich touto strašnou chorobou, ktorá ich pripravuje o spomienky a schopnosť myslieť a vyjadrovať sa,“ povedal.
Ďalším a podľa všetkého kľúčovým míľnikom Alzheonu je dokončenie hlavnej klinickej fázy 3, ktorá posunie tabletu k schvaľovacím procesom, a teda prípadnej komercializácii – uvedeniu na trh. K tomu by malo dôjsť podľa Tolarovho plánu v roku 2025, za mimoriadne priaznivých okolností ešte o niečo skôr.
Jediná perorálna
Alzheon nie je jediná spoločnosť, ktorá sa snaží o uvedenie vytúženého lieku na trh. Súperí s biotechnologickými gigantmi ako Biogen, Eisai a Eli Lilly. Veľkou výhodou firmy českého vedca však je, že látky, ktoré má v hre konkurencia, sa podávajú infúziou, teda sú podstatne drahšie a oveľa náročnejšie na aplikáciu oproti obyčajnej pilulke.
Na celom príbehu je možno najviac fascinujúce, že keď pred ôsmimi rokmi Martin Tolar ukazoval prepočty a analýzy prvým ľuďom, ktorí do jeho firmy mienili investovať, vyčíslenie neúspechu bolo vtedy 99,6 percenta.
Článok vyšiel na Forbes.cz, autorom je Filip Saiver.
