Hoci lieky na vzácne ochorenia často existujú, pacienti sa k nim dostanú len zriedkavo. Dôvodom je ich vysoká cena, ktorá sa môže vyšplhať až na niekoľko miliónov dolárov a poisťovne ich preplácajú len výnimočne.
Koncom roka 2024 sa vo svete veľkých farmakologických spoločností spečatila významná akvizícia. Japonský farmaceutický gigant Kyowa Kirin kúpil spoločnosť Orchard Therapeutics.
Bol to jeden z najvýznamnejších obchodov v oblasti génovej medicíny za posledné obdobie a potvrdil transformáciu skupiny Kyowa Kirin na globálneho lídra v oblasti liečby vzácnych ochorení.
Spoločnosť Kyowa Kirin bola tradičná japonská firma so silným zázemím vo farmaceutickom biznise, ale chýbala jej pokročilá technológia na génovú terapiu. Kúpou Orchard Therapeutics, ktorá je priekopníkom v tejto technológii, ju získala.
Malá biotechnologická firma stojí totiž za vývojom lieku s názvom Lenmeldy (v Európe známy pod názvom Libmeldy, schválený bol v roku 2020, pozn. red.). Ten sa stal vlani najdrahším liekom na svete s cenou na úrovni 4,25 milióna dolárov. To je zhruba toľko, koľko stojí 12 500 dávok lieku Ozempic pri cene 342 dolárov.
Prečo sa cena liekov vyšplhala až na milióny eur, prečo sú len ťažko dostupné a ako vyzerá rebríček najdrahších liekov sveta?
Hoci sa spoločnosti Orchard Therapeutics podarilo vyvinúť liek Lenmeldy na liečbu veľmi vzácnej choroby, zápasila s problémom veľmi vysokých nákladov súvisiacich s distribúciou takého drahého lieku.
Vďaka spomínanej akvizícii sa spoločnosti Kyowa Kirin podarilo finančne zastabilizovať a zároveň mohla vďaka svojej globálnej infraštruktúre dostať liek do celého sveta. Japonský gigant stavil týmto obchodom na to, že kľúčový americký trh bol ešte len pred otvorením a po schválení v USA sa z neho stane komerčný úspech.
Čo je liek Lenmeldy
Liek Lenmeldy sa využíva ako jednorazová génová terapia na liečbu pre deti so vzácnym genetickým ochorením metachromatická leukodystrofia (MLD), ktoré postihuje nervový systém a bez liečby vedie k rýchlemu úpadku funkcií. Ak sa odhalí neskoro a nelieči sa, dieťa sa nedožije viac ako 10 rokov. Liečba spočíva v oprave krvotvorných buniek. Pacientovi sa najskôr odoberú kmeňové krvné bunky, tie sa mimo tela geneticky upravia tak, aby obsahovali správnu genetickú informáciu pre výrobu potrebného chýbajúceho enzýmu. Potom sa do tela pacienta podajú vo forme infúzie.
Práve tento obchod ukazuje zaujímavý ekonomický paradox: biomedicínskej firme sa síce podarilo vyvinúť najdrahší liek na svete, ale aj napriek tomu bola v strate. Hoci mala geniálny produkt, trh s pacientmi s takouto vzácnou chorobou je veľmi malý a náklady na jednu liečbu sú pre nemocnice a poisťovne náročné na spracovanie (spoločnosť Kyowa Kirin v apríli informovala, že liečbu začal len jeden pacient v USA, pozn. red.).
Najdrahšie na svete
Liek Lenmeldy nie je jediný, ktorého cena sa vyšplhala na milióny dolárov. V rebríčku najdrahších liekov sveta za rok 2025 dominujú práve tie z oblasti génovej terapie. Tieto lieky sú zvyčajne určené na jednorazové podanie a ich výskum je veľmi drahý.
Ekonomický argument farmaceutických firiem spočíva v tom, že hoci cena presahuje niekoľko miliónov, pre zdravotný systém je to lacnejšie ako desaťročia hospitalizácií, paliatívnej starostlivosti a chronickej liečby, ktorá by mohla vyjsť súhrnne aj na desiatky miliónov dolárov.
Príkladom je liečba ochorenia hemofílie B liekom Hemgenix od farmafirmy CSL Behring. Cena za dávku je 3,5 milióna dolárov, čo ho radí na tretiu priečku najdrahších liekov vlaňajška. „Pacienti so stredne ťažkou až ťažkou hemofíliou B môžu zdravotnícky systém počas života stáť viac ako 20 miliónov dolárov,“ vysvetlil hovorca farmafirmy.
Na druhej strane existujú mnohé inštitúcie, ktoré farmaceutické spoločností kritizujú za stanovovanie cien liekov. Príkladom je inštitúcia ICER (Institute for Clinical and Economic Review), ktorá vydáva správy o tom, aká by mala byť „férová cena“ lieku vzhľadom na jeho prínos pre pacienta. V prípade lieku Lenmeldy ju stanovil na 3,94 milióna dolárov a v prípade lieku Hemgenix ju stanovil na približne 2,9 milióna dolárov.
Cieľom nie je len určiť, či je liek drahý, ale či jeho cena zodpovedá hodnote, ktorú prináša pacientovi a zdravotnému systému v porovnaní s tým, čo už máme k dispozícii. ICER je zjednodušene ako strážca „pokladnice“. Snaží sa nájsť balans v tom, že ak napríklad kúpime jeden liek, ktorý je predražený a nestojí za to, neostanú peniaze v systéme na iné dôležité lieky pre ľudí.
Situácia na Slovensku
Jediným z „miliónových“ liekov, ktorý sa podarilo plne integrovať do systému verejného zdravotného poistenia na Slovensku, je liek Zolgensma. Jeho cena je približne dva milióny dolárov. Tento liek na spinálnu svalovú atrofiu (SMA) je od januára 2024 zaradený v Zozname kategorizovaných liekov. To znamená, že ak dieťa spĺňa medicínske kritériá, poisťovňa liek musí preplatiť.
Druhou skupinou liekov zo zoznamu najdrahších na svete sú tie, ktoré zatiaľ nie sú v Zozname kategorizovaných liekov a sú tak dostupné len „na výnimku“. Poisťovne sú pri schvaľovaní týchto drahých liekov mimoriadne opatrné a často dochádza aj k súdnym sporom.
Poslednou kategóriou liekov z tohto zoznamu sú tie, ktoré na Slovensku nie sú dostupné. Sú to napríklad lieky Zynteglo a Skysona od spoločnosti Bluebird bio. Tá sa pred časom rozhodla stiahnuť z európskeho trhu, pretože sa nedokázala dohodnúť na cenách s nemeckými a inými európskymi poisťovňami. Na Slovensku sú momentálne tieto lieky prakticky nedostupné.
