Spoločnosť Kailera sa vrhla do sveta liekov na chudnutie vďaka licencii na štyri liečivá proti obezite v klinickom štádiu z Číny. Tá sa rýchlo stáva silným farmaceutickým výskumným a vývojovým centrom. Koniec koncov, načo míňať milióny na vývoj nových liekov v USA, keď to čínske firmy už pravdepodobne urobili za vás?
V lete 2023 bol Dr. Amir Zamani, 42-ročný lekár vyštudovaný na Univerzite Johnsa Hopkinsa a partner v tíme Bain Capital pre vedy o živote v Bostone, posadnutý liekmi proti obezite.
Ozempic, hit v oblasti injekčnej liečby cukrovky 2. typu od spoločnosti Novo Nordisk, ovládol Ameriku a v tom roku mal dánskemu farmaceutickému gigantu priniesť tržby vo výške približne 14 miliárd dolárov.
Spoločnosť Eli Lilly sa blížila k schváleniu obdobného lieku na chudnutie – Zepbound. Zamani horlivo túžil nájsť konkurenta. Dva roky čítal prvotné výskumy a mesiace sa prehrabával v množstve údajov od desiatok spoločností.
Vtedy na nečakanom mieste narazil na zlato: v portfóliu spoločnosti Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals, jednej z najväčších čínskych farmaceutických spoločností.
V prvých klinických údajoch, ktoré mal pred sebou, bola prezentovali potenciálnu injekčnú možnosť na chudnutie novej generácie, ktorá sa podobne ako Ozempic a Zepbound zameriavala na hormón GLP-1 regulujúci hladinu cukru v krvi a chuť do jedla.
„Bolo to niečo ako ,Počkať, však oni predbehli všetkých ostatných, ktorí nie sú Novo alebo Lilly,‘“ hovorí.
Výsledky druhej fázy klinických štúdií v Číne nakoniec ukázali, že 59 percent účastníkov stratilo 20 percent alebo viac telesnej hmotnosti pri osemmiligramovej dávke lieku za 36 týždňov a vedľajšie účinky boli len mierne.
Ak sa tieto výsledky potvrdia, liek by mohol byť užitočný najmä pre ťažko obéznych pacientov, ktorí potrebujú schudnúť viac, ako dokážu s liekmi dostupnými v súčasnosti.
A čo je ešte lepšie, bola k dispozícii licencia. „Povedali sme si: ‚Bože, toto vyzerá ako naozaj najlepšia terapia vo svojej triede,‘“ spomína Zamani s tým, že portfólio zahŕňalo aj tri ďalšie lieky, z ktorých dva boli vo forme tabletiek, ktoré sa ľahšie užívajú.
Čínska odpoveď na boj s obezitou
Kedysi bol čínsky vývoj liekov prevažne vo vytváraní liekov typu „my to vieme tiež“ pre miestny trh. Za posledných 10 rokov, keď sa Peking zameral na budovanie domáceho biotechnologického priemyslu, sa čínski vedci vyškolení v USA vrátili domov a namiesto napodobňovania začali inovovať.
V januárovej správe analytika spoločnosti Stifel Tima Oplera sa uvádza, že takmer tretina molekúl, ktoré veľké farmaceutické spoločnosti získavajú prostredníctvom licenčných zmlúv, pochádza z Číny.
Podľa databázy biofarmaceutických transakcií DealForma americké firmy v rokoch 2020 až 2024 vynaložili 8,1 miliardy dolárov na vstupné platby za čínske lieky v porovnaní s 536 miliónmi dolárov za predchádzajúcich päť rokov.
Hoci americké predpisy sprísnili investície do čínskych spoločností, pre americké spoločnosti existujú minimálne obmedzenia týkajúce sa nákupu alebo licencovania farmaceutických aktív vytvorených v Číne.
„Keď príde nový biologický hit alebo sa osvedčia nové cieľové skupiny, potom zrazu každý, kto ich chce, ide nakupovať do Číny,“ hovorí Jory Bell, generálny partner spoločnosti Playground Global, ktorá sa zaoberá rizikovým kapitálom.
Zamani s liekom proti obezite nestrácal čas. Rýchlo nadviazal spoluprácu s firmou Atlas Venture so sídlom v Cambridge v Massachusetts a newyorskou RTW Investments. Trojica firiem investovala v októbri 400 miliónov dolárov do založenia spoločnosti Kailera Therapeutics, ktorá začala s licenciou na štyri liečebné produkty Hengrui a plánom ich uvedenia na trh.
Pripravené portfólio štyroch liekov by malo spoločnosti Kailera umožniť rýchly postup v oblasti, ktorá sa stala mimoriadne konkurenčnou, odkedy sa Ozempic stal všeobecne známy.
Podľa výskumnej spoločnosti Iqvia Institute for Human Data Science so sídlom v Durhame v Severnej Karolíne sa celosvetový predaj v tejto kategórii vlani zvýšil o 50 percent na 36 miliárd dolárov.
Do roku 2028 by sa mohol opäť viac ako strojnásobiť na 131 miliárd dolárov.
Hviezda vo vedení
Investori si na riadenie spoločnosti Kailera najali hviezdu: je ňou Ron Renaud, 56-ročný bývalý analytik biotechnologických akcií s takmer bezkonkurenčnými výsledkami v budovaní biotechnologických startupov a v ich následnom predaji s veľkými ziskami.
Za posledné desaťročie Renaud viedol a predal tri spoločnosti – Idenix (zameraná na hepatitídu C), Translate Bio (spoločnosť zaoberajúca sa terapiou mRNA) a Cerevel (zameraná na neurologické ochorenia) – za celkovú sumu 16 miliárd dolárov.
„Máme pravdepodobne najpokročilejší a najrozmanitejší projekt vo vysokom štádiu, ktorý je zameraný výlučne na reguláciu hmotnosti, mimo veľkých farmaceutických spoločností,“ hovorí.
Vďaka licenciám z Číny Kailera preskočila roky výskumu a práce v laboratóriu. Renaud teraz plánuje agresívne pokračovať v tretej fáze klinických štúdií prvého liečiva v USA v nádeji, že ho uvedie na trh do roku 2030, ak nie skôr.
Môže sa to zdať ako dlhá cesta. No v rámci vývoja a schvaľovania liekov je to vďaka počiatočnej práci spoločnosti Hengrui bleskové.
Preskočiť konkurenciu
Ak všetko pôjde dobre, prvý liek spoločnosti Kailera by mali uviesť na trh skôr ako konkurenčné lieky, ktoré sa teraz nachádzajú v počiatočnom a strednom štádiu klinických skúšok.
A skutočnosť, že licenčná dohoda spoločnosti Kailera so spoločnosťou Hengrui zahŕňa aj dva lieky, ktoré sa môžu užívať ústami, je potenciálne obrovská výhoda na trhu, ktorému v súčasnosti dominujú lieky na injekčné použitie.
Tablety sú taký veľký problém, že spoločnosť Lilly mala na konci roka uskladnené zásoby svojho perorálneho lieku na chudnutie GLP-1 orforglipron v hodnote približne 550 miliónov dolárov napriek tomu, že nebol schválený Úradom pre kontrolu potravín a liečiv.
Tablety sú totiž nielen menej odstrašujúce pre pacientov, ale aj oveľa lacnejšie na výrobu a distribúciu.
Približne 40 percent dospelých Američanov je obéznych. To znamená, že v súčasnosti existuje skupina viac ako 100 miliónov ľudí, ktorí by z lekárskeho hľadiska mohli mať nárok na niektorú z terapií spoločnosti Kailera.
A to je, ako hovorí Renaud, ešte predtým, ako sa zohľadní rastúca miera obezity, globálny trh mimo Spojených štátov alebo potenciál týchto liekov na liečbu súvisiacich ochorení vrátane kardiovaskulárnych ochorení a dokonca niektorých druhov rakoviny.
„Je to neuveriteľná trhová príležitosť,“ hovorí. „To sa nedá vyriešiť jedným liekom, dvoma alebo tromi.“
„Neviem, ako môžete robiť rozhodnutia o liekoch, ak nerozumiete veciam na základnej úrovni, a Ron bol takýto človek – vždy rozumel svojmu podnikaniu úplne od základov,“ hovorí John Milligan, bývalý generálny riaditeľ spoločnosti Gilead Sciences, ktorý je teraz predseda predstavenstva spoločnosti Kailera.
(Obaja sa prvýkrát stretli začiatkom roku 2000, keď bol Milligan finančný riaditeľ spoločnosti Gilead. Renaud bol biotechnologický analytik, ktorý odmietol podporiť „buy“ na vtedy vysokorastúcich akciách.)
Na ceste k miliónovej hodnote
Ďalší krok spoločnosti Kailera bude pripraviť svoj prvý liek na schválenie Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) a zároveň vybudovať výskum a výrobu v USA.
Rozsiahle klinické štúdie, aké sú potrebné pre lieky na chudnutie, stoja obrovské peniaze. Spoločnosť Kailera bude musieť na pokrytie týchto nákladov získať finančné prostriedky, takmer určite stovky miliónov.
Hoci Renaud nechce hovoriť o tom, akú hodnotu by spoločnosť mohla mať. PitchBook uvádza, že pri počiatočnom financovaní mala hodnotu na 595 miliónov dolárov.
Verejne obchodované biotechnologické spoločnosti Metsera a Viking Therapeutics v počiatočnom štádiu vývoja obezity majú trhovú hodnotu v rozmedzí troch miliárd dolárov.
V októbri Renaud zamestnal ako medicínskeho riaditeľa Scotta Wassermana. Ten pôsobil ako prvý kardiológ spoločnosti Amgen a vybudoval jej kardiovaskulárne a metabolické portfólio.
Potom v januári prijal jednu z najlepších obchodníčok s liekmi na obezitu v krajine na pozíciu obchodnej riaditeľky: Jamie Colemanovú. Jej predchádzajúce pôsobisko?
Reprezentovala Zepbound pre spoločnosť Lilly.
Skvelé výhliadky
Predseda Milligan sa domnieva, že oblasť obezity je oveľa väčšia ako oblasť HIV a hepatitídy C, keď viedol spoločnosť Gilead, ktorej trhová hodnota bola nedávno 133 miliárd dolárov.
„Môžeme vybudovať významnú spoločnosť, ak sa nám podarí získať dostatok kapitálu a odraziť akvizície, čo je v tomto odvetví ťažké,“ hovorí.
Ak sa to nepodarí, Kailera môže ísť cestou Renaudových predchádzajúcich snáh a skončiť predajom jednej z veľkých farmaceutických firiem.
Tým by si na svoje konto pripísal štvrtý hit a potenciálne ďalšie miliardy dolárov.
Článok vyšiel na forbes.com, jeho autorkou je Amy Feldman.
