Biotechnologická spoločnosť MeiraGTx Zandy Forbes vyvinula metódy cielenej génovej terapie nielen na liečbu genetických porúch.
Každý rok sa stovky detí narodia slepé pre genetickú poruchu, ktorá degraduje ich sietnicu. Hoci niektoré z nich dokážu už v ranom veku rozlišovať medzi svetlom a tmou, v dôsledku defektu v géne AIPL1 väčšina z nich úplne stratí zrak do štvrtého roku života. Táto porucha sa dlho považovala za nezvratnú.
To však už neplatí. Nová génová terapia od verejne obchodovanej spoločnosti MeiraGTx dokázala niečo nevídané. Vrátila zrak 11 deťom, ktoré sa narodili slepé.
Chirurgovia v nemocnici Great Ormond Street Hospital a v londýnskej detskej nemocnici Evelina voperovali deťom, ktoré sa narodili s defektom AIPL1, do sietnic injekcie MeiraGTx, ktoré tam vniesli správnu verziu génu, vďaka čomu ich telá začali produkovať mechanizmy umožňujúce videnie.
Zázračná terapia
V priebehu niekoľkých týždňov boli deti schopné prvýkrát vidieť. Dnes – aj po rokoch – sú schopné čítať, maľovať a hrať sa ako ostatné deti s pomocou okuliarov.
„Tieto deti boli slepé, no teraz behajú po okolí a dokážu nájsť svoju izbu. Vedia čítať a písať čísla,“ povedala 60-ročná Zandy Forbes, zakladateľka a generálna riaditeľka spoločnosti MeiraGTx.
Toto je jedna z terapií, na ktorých spoločnosť pracuje. Terapie sú určené na liečbu porúch súvisiacich s očami a inými ochoreniami, ako je Parkinsonova choroba, obezita a xerostómia.
Foto: Omar Saval / MeiraGTx
V prvej štúdii, ktorá bola nedávno uverejnená v časopise The Lancet, bola táto terapia aplikovaná štyrom deťom s touto poruchou, a to každému dieťaťu na jedno oko. Do mesiaca začalo dieťa na liečené oko opäť vidieť. Mohlo identifikovať farby, tvary či písmená a sledovať pohybujúce sa predmety.
Na rade je schválenie
Dosiaľ neboli zistené žiadne významné vedľajšie účinky. Nemocnice, ktoré boli povzbudené úspechom, poskytli terapiu ďalším siedmim deťom, tentokrát na obe oči. Všetkým siedmim sa zrak obnovil. Vzhľadom na prvé výsledky sa MeiraGTx usiluje o schválenie regulačnými orgánmi v Spojenom kráľovstve a Spojených štátoch.
Zandy Forbes, ktorá nie je v príbuzenskom vzťahu s mediálnou rodinou Forbesovcov, založila spoločnosť MeiraGTx v roku 2015 po tom, ako opustila pozíciu viceprezidentky pre obchodné operácie vo farmaceutickej spoločnosti Kadmon (ktorú medzičasom kúpila spoločnosť Sanofi).
Spoločnosť získala rizikový kapitál v celkovej hodnote približne 110 miliónov dolárov od investorov vrátane technologického fondu University College London’s Technology Fund, ID Fund a Perceptive Advisors a v roku 2018 vstúpila na burzu prostredníctvom IPO, ktoré prinieslo 75 miliónov dolárov.
Za prvých deväť mesiacov roku 2024 vykázala príjmy vo výške približne 12 miliónov dolárov, pričom Forbes predpokladá, že toto číslo sa zvýši okamžite po schválení jej prvej terapie regulačnými orgánmi.
Investície od gigantov
Koncom roka 2023 spoločnosť MeiraGTx predala licenciu na ďalšiu génovú terapiu spoločnosti Johnson & Johnson v rámci dohody v hodnote až 415 miliónov dolárov a v roku 2024 získala míľnikovú platbu vo výške 50 miliónov dolárov.
Farmaceutický gigant Sanofi tiež v roku 2023 investoval do spoločnosti MeiraGTx 30 miliónov dolárov výmenou za právo prvého rokovania o svojich niekoľkých kandidátoch na lieky, čím sa jeho celková investícia do spoločnosti zvýšila na 60 miliónov dolárov. Spoločnosť má aktuálne k dispozícii približne 120 miliónov dolárov v hotovosti, čo jej dáva priestor na rozbeh do roku 2026.
Génové terapie si často vyžadujú zložité postupy na poskytnutie. Zandy Forbes sa zamerala na vývoj takých, ktoré sa dajú jednoducho aplikovať a zároveň liečia genetické ochorenia aj iné poruchy.
S týmto cieľom sa spoločnosť zamerala na liečbu nízkymi dávkami, čo znižuje riziko vedľajších účinkov. Podobne ako väčšina génových terapií, aj táto liečba sa pacientom dodáva pomocou špeciálne upravených vírusov nazývaných „adeno-associated viruses“ (AAV), čo je v podstate typ vírusu nádchy, z ktorého je odstránená infekčná časť vírusu a je nahradená liekom, ktorý sa má podať.
Vstup na burzu
Na rozdiel od iných spoločností zaoberajúcich sa génovou terapiou je spoločnosť MeiraGTx vertikálne integrovaná a vybudovala si výrobné zariadenia pripravené na komerčné využitie. Pri výrobe génových terapií sa nemusí spoliehať na dodávateľov, čo podľa slov zakladateľky spoločnosti umožňuje rýchlo dokončiť klinické štúdie.
Po vstupe na burzu, pri ktorom sa cena akcií pohybovala na úrovni 15 dolárov za akciu, akcie spoločnosti MeiraGTx, ktorá je pomenovaná podľa hebrejského výrazu „dávať svetlo“, prudko vzrástli. Podobne ako mnohé iné biotechnologické akcie v počiatočnom štádiu dosiahli vrchol počas pandémie – takmer zdvojnásobili svoju IPO cenu. Po skončení pandémie však zaznamenala rovnaký prepad, aký postihol mnohé biotechnologické spoločnosti v počiatočnej fáze. V utorok 4. marca 2024 pri zatvorení trhu sa obchodovala za 6,68 dolára, čo predstavuje trhovú kapitalizáciu približne 522 miliónov dolárov, ktorá od začiatku roka vzrástla približne o 7 percent.
Začiatkom tohto roka investičná banka Chardan označila MeiraGTx za jednu z 25 najlepších biotechnologických akcií na tento rok. Vo výskumnej správe zverejnenej v súvislosti s oznámením analytik Daniil Gaaulin z investičnej banky Chardan napísal: „Veríme, že kvalita údajov, ktoré považujeme za transformačné… podstatne znižuje riziko na ceste k schváleniu v Spojenom kráľovstve a vytvára základ pre priaznivé regulačné rokovania so Správou potravín a liečiv.“
Gaaulin stanovil cieľovú cenu pre akcie na 36 dolárov. Ostatní analytici tiež ohodnotili akcie ako nákupné a považujú ich za podhodnotené, pretože očakávajú, že ich liečba AIPL1 bude čoskoro schválená.
Foto: MeiraGTx
Okrem liečby APL1 spoločnosť MeiraGTx vyvíja niekoľko ďalších génových terapií dedičných porúch sietnice, ktoré všetky postúpili do štádia testovania na ľuďoch.
Liečia aj pacientov s rakovinou
Pracujú tiež na liečbe pacientov s rakovinou hlavy a krku, ktorých slinné žľazy boli poškodené rádioterapiou. V rámci terapie im vstreknú gény na opätovnú produkciu slín. V spoločnosti tiež vyvíjajú vlastný spôsob presnejšieho podávania liekov, akými sú génové terapie a peptidové terapeutiká (medzi ktoré patria GLP-1 ako Ozempic).
Tieto lieky sa zvyčajne injekčne vpichujú do tela alebo infúzne podávajú, čím sa krvný obeh zaplavuje vyššou dávkou liekov, čo môže zvýšiť riziko vedľajších účinkov. Presné podávanie umožňuje nižšie dávky, čo zmierňuje riziko a má potenciál znížiť náklady.
Jedným z hlavných zameraní spoločnosti je génová terapia na liečbu Parkinsonovej choroby. Tu ich liečba stimuluje produkciu neurotransmitera nazývaného kyselina gama-aminomaslová (GABA) v mozgu. Nízka hladina GABA sa totiž považuje za jednu z príčin tohto ochorenia. V malej štúdii, ktorú spoločnosť publikovala minulý rok a ktorá ešte nebola odborne posúdená, vysoká dávka liečby zlepšila motorické funkcie a kvalitu života u pacientov, ktorí ju podstúpili.
Zandy Forbes uviedla, že s týmito údajmi bude jej spoločnosť ešte tento rok pokračovať, tentokrát v rozsiahlejšej klinickej štúdii.
Článok vyšiel na forbes.com, jeho autorom je Alex Knapp.
